그러나 SMA를 '황금 질병'이라고 하는데서 알 수 있듯이 일본에서도 최고가 논란이 있었다. 도대체 약값은 어떻게 책정되는가. 보통 신약 가치를 결정하는 약값 산식에서 치료방법에 의해 얻게 되는 수명을 기준으로 한다. 그런데 졸겐스마의 약값이 초고가가 된 것은 1회 투여로 장기간 유효성이 확인됐기 때문이다. 졸겐스마를 사용함으로써 기존 '스핀라자'의 투여가 불필요해지는 기간을 계산해 약가를 산출했다. 거기에다 근본치료의 가능성이 있고, 1회 투여로 환자가 완치에 가까워진다는 점 등을 가산하여 1억6천700만엔이라는 사상 최고의 약값이 되었다.
희귀질환 치료제 '졸겐스마' 약가격
협상 타결땐 8월 급여 가능하지만
비용부담 방법 등 넘어야할 산 많아
초고가 약값은 2019년 WHO 총회에서도 문제가 되었다. 이탈리아를 중심으로 의약품 가격, 연구개발비, 임상시험 데이터, 특허정보 등에 대해 투명성을 요구했다. 반면 제약업계는 투명성이 예상치 못한 영향을 미친다며 강하게 반발한다. 연구개발비 공개가 혁신적인 치료법 도입을 꺼려 환자의 신약 접근이 지연될 위험이 있다는 것이다. 이 논쟁이 주목받은 이유는 베일에 싸인 약값 비밀에 도전하고 있기 때문이다. 스위스, 독일, 영국, 일본, 미국 등은 제약회사에 연구개발비 공개를 강요하지 않고 있다. 그런데 노바티스도 졸겐스마를 자체적으로 개발한 것이 아니다. 미국 기업 에이브시스를 87억달러에 인수했다. 그런데 투자액을 모르고 어떻게 가격을 설정하는가. 어느 정부가 특별한 거래에서 이익을 얻는지. 기업이 고액의 약가로 얼마만큼의 수입을 얻고 있는지. 기업이 정하는 가격, 제조비용, 임상시험비용, 투자에 있어 기업의 부담분이 어느 정도인지, 기업 비밀로 취급하여 확인할 수가 없다.
최근 만성질환이나 희귀질환에 대한 고가 치료제의 확산으로 선진국에서도 의료비 부담 증대가 큰 논란거리다. 암 등 대부분 고가 의약품의 병용요법이 증대되고 있기 때문이다. 국내 희귀질환 종류는 8천개 정도다. 안과질환에 사용하는 '룩스투나'의 경우 안구 당 42만5천달러이다. 두 눈의 치료에 10억원이 든다. 선진 국가들은 유전자 치료제의 개발에 총력을 기울이고 있다. 유전자 치료 임상실험은 현재 38개국에서 2천600여건이 진행 중이거나 완료됐다고 한다. 미국 FDA는 2025년 이후 매년 10~20개의 유전자 치료제가 약물로 승인을 받을 것으로 예측하고 있다. 문제는 승인될 유전자 치료제의 가격이 100만~200만 달러에 달한다는 점이다. 신약의 산정기준과 가격구조에 투명성을 요구하는 주장이 설득력을 갖는 이유다.
고액치료제 건보 적용순위도 과제
정부, 난제 어떻게 풀지 국민들 주시
윤석열 대통령은 중증이나 희귀질환 치료제의 건강보험 확대를 공약으로 내걸었다. 현재 국민건강보험공단과 한국노바티스가 졸겐스마에 대한 약가협상을 진행 중이다. 만약 협상기간 내 타결된다면 오는 8월 1일부터 건보급여도 가능하다. 하지만 고가의 의약품에 대해 사회가 어떻게 비용을 부담할지. 사회적 합의와 건보재정 악화 등 넘어야 할 산이 많다. 기존의 건강보험 시스템은 고액의 치료법을 상정해 만든 것이 아니기 때문이다. 초고가 신약의 확산은 건보재정에 부담이 될 수밖에 없다. 앞으로 계속될 고액 유전자 치료제의 건보 적용순위를 어떻게 정할 것인가도 과제다. 26억원의 신약에 대해 건보적용이 없다면 난치병 환자의 생명권 문제로 이어진다. 윤석열 정부가 신약 개발과 건강보험의 적용 그리고 건보재정의 확보라는 난제를 어떻게 해결해 낼지, 국민들이 지켜보고 있다.
/김민배 인하대 법학전문대학원 교수